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专家解读

什么是亨特综合征?亨特综合征的表现

2022-08-03

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相关药品: 海芮思 艾度硫酸酯酶β注射液

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亨特综合征又称黏多糖贮积症Ⅱ型,是X连锁隐性遗传病。该综合征是由于溶酶体酶艾度糖-2-硫酸酯酶缺失或缺乏,糖胺聚糖在体内积聚所引起的一种罕见病,可累及多个器官系统。

亨特综合征患者主要表现为发育迟缓、身材矮小、面容粗陋、多发性骨骼畸形、肝脾肿大、听力丧失等,严重者常于10~20岁内死亡。

当患者出现上述症状时,应警惕亨特综合征,及时去医院进行尿GAG检测和酶学检测。确诊后患者可尝试使用酶替代治疗药物,该治疗方法安全稳定,耐受性良好,长期疗效也在广泛人群中得到证实。

艾度硫酸酯酶β注射液

海芮思 艾度硫酸酯酶β注射液 生产厂家:北海康成(北京)医药科技有限公司 功能主治:用于确诊的黏多糖贮积症Ⅱ型(MPS Ⅱ,亨特综合征)患者的酶替代治疗。本品尚未在38个月龄以下儿童中开展临床试验。 用法用量:1.推荐剂量 Hunterase的推荐剂量方案为0.5mg/kg体重,每周一次静脉输注。Hunterase是一种静脉注射浓缩液,使用前须采用100 mL 0.9%氯化钠注射液稀释。每瓶Hunterase含2.0 mg/mL艾度硫酸酯酶β蛋白溶液(6.0 mg),可抽取体积为3.0 mL,仅供一次性使用。 建议使用配备0.2微米(um)过滤器的输液器。 应在1-3小时内完成总体积输注。如果发生输液反应,患者可能需要延长输注时间,但是,输注时间不应超过8小时。在输注开始前15分钟内,初始输注速率应为8 mL/hr。如果输注的耐受性良好,可每15分钟增加8 mL/hr,以在规定时间内给予全部药液量。但是,输注速率不得超过100 mL/hr。如果发生输液反应,根据临床判断,可以减慢输注速率和/或暂停输注,或停止输注。Hunterase不应在输液管内与其他产品同时进行输注。 2.制备和给药说明 使用无菌技术,Hunterase应由专业医护人员进行制备和给药。 根据患者的体重和0.5mg/kg推荐剂量确定应给予的Hunterase总体积和所需药瓶数量。 患者体重(kg) x0.5 mg/kg Hunterase ÷2 mg/mL= Hunterase总体积(mL) Hunterase总体积(mL) ÷3mL/瓶= (药瓶)总数 (四舍五入以确定应抽取的Hunterase总体积所需的整瓶数量。) 目视检查每个小瓶。Hunterase 是-种澄清至轻微乳光、无色溶液。如果小瓶内溶液存在变色情况或颗粒物质,请勿使用该溶液。请勿摇晃Hunterase. 使用100 mL 0.9%氯化钠注射液稀释计算的Hunterase 总体积。稀释后,应轻轻混合输液袋内的溶液,但勿摇晃。如果稀释溶液在制备后8小时内未使用或冷藏,则应将其丢弃。稀释溶液可在冷藏条件下最长储存48小时。
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